לעצור את ייצור החלבונים
- ואת הסרטן

חוקרים מאוסטרליה פיתחו טיפול חדש לסוגים שונים של סרטן הדם, והראו כי הוא יכול לבלום את התקדמות המחלה אצל חולים שאינם מגיבים עוד לטיפולים המקובלים. התרופה מעכבת את "בית החרושת לחלבונים" של התא, הריבוזום, וכך פוגעת ביכולת ההתחלקות של תאים סרטניים. תוצאות הניסוי הקליני הראשוני, כלומר הניסוי הראשוני בבני אדם, התפרסמו בכתב העת המדעי Cancer Discovery.

סרטן הדם (או לוקמיה) הוא שם כולל לכמה מחלות ממאירות שמתאפיינות בייצור מוגבר של תאי דם פגומים במח העצם. הטיפולים הקיימים כיום לסרטני הדם השונים כוללים בעיקר כימותרפיה, טיפולים ביולוגיים בנוגדנים, טיפולי קרינה, טיפול בהורמונים סטרואידיים והשתלות מח עצם. אך למרות ההתקדמות הרבה בטיפולים בלוקמיה במהלך 40 השנים האחרונות, עדיין ישנם חולים רבים שאינם מגיבים לתרופות הקיימות.

לפגוע בבית החרושת לחלבונים

חוקרים מהמרכז לחקר הסרטן פיטר מק'קאלום ובית החולים רויאל שבמלבורן, אוסטרליה, בשיתוף עם חברת התרופות Senhwa Biosciences, עמלו בשנים האחרונות על פיתוח תרופה חדשה לסרטן הדם המבוססת על מולקולה בשם CX-5461. המולקולה מעכבת את היכולת של התא לייצר מולקולות RNA המשמשות כחלק ממבנה הריבוזום. הריבוזומים אחראים על ייצור של חלבונים בתאים, וכאשר תא אינו מייצר חלבונים, יכולת החלוקה שלו נפגעת. בדרך זו התרופה פוגעת בתאי סרטן ועוצרת את החלוקה הבלתי מבוקרת האופיינית להם.

כעת, בניסוי ראשוני בבני אדם, בדקו החוקרים את מידת הרעילות של התרופה ואת טווח המינונים היעיל שלה. הניסוי הקליני נערך בשנים 2013 עד 2016 במרכז מק'קאלום במלבורן, וכלל 16 משתתפים בגילי 79-21. קבוצת המטופלים כללה חולים בכמה סוגי סרטן, ובהם לימפומה מפושטת של תאי B גדולים, לימפומת הודג׳קין, לוקמיה לימפוציטית כרונית ומיאלומה נפוצה. 

כל המטופלים התחילו את הניסוי כאשר המחלה שלהם פעילה, וקצתם אף קיבלו בעבר טיפולים שלא צלחו. המטופלים חולקו לחמש קבוצות טיפול, וכל קבוצה קיבלה מינון אחר של התרופה. התרופה ניתנה דרך הווריד מדי שלושה שבועות.

תוצאות מבטיחות

תוצאות הניסוי הקליני הראו כי הטיפול בתרופה CX-5461 הביא לשיפור במצבם של כשליש ממשתתפי הניסוי (6 מבין 16 מטופלים). מטרה נוספת של המחקר הייתה מעקב אחר תופעות הלוואי שמהן סבלו המטופלים. שני מטופלים מקבוצת המינון הגבוהה דיווחו על תחושות כאב, נפיחות, נמלול ואדמומיות בכפות הידיים ובכפות הרגליים, שעברו ברגע שמינון התרופה שלהם הונמך ולאחר שטופלו בתרופות שמעכבות תגובות דלקתיות. נוסף על כך, כמחצית ממשתתפי הניסוי דיווחו על רגישות עורית הדומה לכוויית שמש ועל רגישות לאור השמש כ-48 שעות לאחר קבלת הטיפול. אך תופעת לוואי זו חלפה כאשר המטופלים נמנעו מחשיפה לשמש והשתמשו בקרם הגנה. החוקרים לא מצאו תופעות לוואי משמעותיות אחרות הקשורות לתרופה. 

על פי תוצאות הניסוי הראשוניות הללו, הצליחו החוקרים לקבוע את המינון היעיל לטיפול ולהעריך כי ניתן לשלוט בתופעות הלוואי שלו. בעתיד מקווים החוקרים לבדוק את יעילות התרופה במדגם גדול יותר של מטופלים, וכן לבחון את השפעתה בשילוב עם טיפולים קיימים לסוגים שונים של סרטן, כגון לימפומה של תאי B, לוקימיה לימפוציטית חריפה, מיאלומה נפוצה וסרטן הערמונית. כמו כן, בהמשך יצטרכו החוקרים לבדוק אם תאי הסרטן מצליחים לפתח עמידות לתרופה ואם כן, בתוך כמה זמן תהליך זה מתרחש. 

מחקר ראשוני נוסף בבני אדם, שנערך בימים אלו בקנדה, עתיד לבדוק את יעילות התרופה בטיפול בסוגי סרטן היוצרים גידולים מוצקים, ולא רק בסרטן הדם. CX-5461 היא התרופה הראשונה המעכבת את התקדמות מחלת הסרטן על ידי עיכוב הריבוזום ופגיעה בייצור החלבונים בתא, והניסוי הקליני הראשוני מראה כי גישה זו יכולה להיות יעילה ובטוחה.