המכירה של חברת "קייט פארמה" מעוררת עניין רב בגלל ההיקף הכלכלי שלה, אבל היא מבוססת על פיתוחים מדעיים מרתקים עם בסיס ישראלי איתן
חברת קייט פארמה, המייצרת טיפול בשיטה אימונותרפית שפותח בעקבות מחקר ישראלי, נמכרה לענקית התרופות האמריקאית גילאד (Gilead) בסכום של 11.9 מיליארד דולר במזומן. הטיפול מבוסס על הנדסה גנטית של תאים ממערכת החיסון, הקרויים תאי T, כדי להקנות להם יכולת להרוג באופן ספציפי תאי סרטן, בלי לפגוע בשאר תאי הגוף.
בראש קייט פארמה עומד פרופ' אריה בלדגרין, רופא ומדען ישראלי שהשתקע בארצות הברית בשנות השמונים ומשמש יושב ראש החברה, נשיא ומנכ"ל. בלדגרין, אונקולוג ואורולוג מומחה שלמד רפואה באוניברסיטה העברית בירושלים והשתלם במכון ויצמן למדע ובאוניברסיטת הרווארד, חבר בראשית ימיו בארצות הברית לחוקר אמריקאי, סטיבן רוזנברג, בניסיון להגביר את הפעילות של תאי T כדי לייעל את המאבק שלהם בסרטן.
תאי T הם חלק ממערכת החיסון הנרכשת, כלומר הזרוע של מערכת החיסון הלומדת להכיר גורמים זרים ומסוכנים לגוף, ולתקוף אותם. לתאים האלה יש תפקידים רבים, ובין היתר הם מסוגלים להשמיד תאי גוף המודבקים בנגיפים ולחסל תאים סרטניים. בלדגרין ורוזנברג הבינו כי אפשר לקחת תאי T מהחולה, להגביר את פעילותם בתנאי מעבדה, להרבות את התאים המשופרים בתרבית מעבדה ולהזריק אותם לחולה. מכיוון שמדובר בתאים של האדם עצמו, מערכת החיסון לא תתקוף אותם, כפי שעלול לקרות בהשתלת תאים מתורם זר.
התאמה ספציפית
החיסרון של השיטה היה שהגברת הפעילות של תאי T לא הייתה ספציפית די הצורך – כלומר הם עדיין לא היו מספיק יעילים במיגור הסרטן. כאן נכנס לתמונה פיתוח של פרופ' זליג אשחר ממכון ויצמן למדע. תאי T מזהים את התאים שעליהם להשמיד באמצעות קולטן הנמצא בצדם החיצוני, שנקשר לחלבון מסוים על צדו החיצוני של תא המטרה.
אשחר, במחקר חלוצי, פיתח שיטה להנדס את הקולטן של תאי T כך שהחלק המזהה את חלבון המטרה יהיה חלק מנוגדן מסוים נגד חלבון של תא סרטני. באופן זה הוא הגביר את הספציפיות של התאים המהונדסים והפך אותם למכונות יעילות לזיהוי ולהשמדה של תאים סרטניים. הטכנולוגיה קיבלה את השם CAR (קיצור של Chimeric Antigen Receptor, כלומר קולטן כימרי המורכב משילוב של הקולטן המקורי ושל נוגדן).
כעת היו בידי החוקרים שני המרכיבים של מערכת אפשרית להתגבר על הסרטן: תאים של מערכת החיסון שהונדסו כך שיזהו ביעילות רבה את התאים הסרטניים ויתקפו רק אותם, ושיטות לגדל בתרביות מעבדה את התאים המהונדסים במספרים גדולים, כדי להזריקם לחולים.
טכניקת הטיפול נבחנה בהצלחה בניסוים קליניים בסרטני דם, כמו לימפומה ולוקמיה. נגד סרטנים כאלה הטיפול יעיל במיוחד משום שתאי T נמצאים באופן טבעי בדם ובלימפה, והתאים הסרטניים מצויים שם בתפזורת ולא כגוש מוצק שקשה לחדור לשכבות הפנימיות שלו. כיום נעשים ניסיונות לטפל בשיטה זו גם בגידולים סרטניים מוצקים.
המוחות שמאחורי ההצלחה. מימין: אשחר, רוזנברג ובלדגרין | צילומים: מכון ויצמן למדע, Kite Pharma, NCI
סיכוי טוב לאישור
המוצר המוביל של קייט פארמה נקרא Axi-Cel ומשמש לטיפול בסרטן דם מסוג לימפומה שאינה הודג'קין. המוצר עדיין לא קיבל אישור של מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), הגוף שמאשר שיווק תרופות לאחר ניסויים קליניים, אך מעריכים כי יש לו סיכויים טובים מאוד לקבל אישור בנובמבר השנה. על רקע זה, רכישת החברה מרשימה במיוחד ומרמזת על האמון הרב של גילאד – ושל השוק כולו – בטכניקת הטיפול.
כשבלדגרין, רוזנברג ואשחר עשו את הניסויים המהפכנים שלהם לפני כשלושה עשורים, מעטים מאוד האמינו ביכולת הטיפול. זה נשמע כמו מדע בדיוני. ואכן, נדרשו שנים רבות להשביח את הטיפול ולהפוך אותו לבטוח לשימוש. טיפול זה נלווה למהפכת האימונותרפיה שהתרחשה בטיפול בסרטן בשנים האחרונות, העוברת בהדרגה מהמעבדות והניסויים הקליניים לטיפולים השוטפים במערכת הבריאות, ומבטיחה תקווה חדשה למיליוני חולי סרטן ברחבי העולם.
צפו בסרטון של חברת "קייט פארמה" על הטיפול בשיטת CAR (באנגלית):
